CRISPR clonering voor cel- en gentherapie

Contents

CRISPR- cel- en gentherapie

CRISPR modifications are used in cell and gene therapies.

The clinical trials for sickle cell anemia and CAR T cancer therapies that are currently underway are a testament to the revolutionary progress in the field.

In this a cell & gene therapy overview of the latest CRISPR research accelerating these therapies from bench to clinic.

authors

  1. Waseem Qasim, M.D. Ph.D.
    Clinician and Professor of Gene and Cell Therapy
    University College London, United Kingdom
    CRISPR-CAR T cells
  2. Matthew Porteus, M.D., Ph.D.
    Clinician and Professor and Pediatrics
    Stanford University
  3. Don Kohn, M.D.
    Professor in the Departments of Microbiology, Immunology & Molecular Genetics
    University of California, Los Angeles

 

 


Gentaur delivers next day CRISPR in Cell & Gene clones

Wat leveren wij

CRISPR heeft een nieuw tijdperk ingeluid voor de biogeneeskunde, met name in cel- en gentherapieën. Dit zijn opwindende tijden voor dit veld met klinische onderzoeken naar sikkelcelanemie en CAR T-kankertherapieën . Synthego’s recente produkten: de CRISPR clnerings therapie voor genoomtechnologie , van landbouw tot stamcelonderzoek.

Gebruik nu in uw lab onze clonerings toepassingen in de Cel- en gentherapie.

Onze toepassingne vonden reeds hun toepassing in de volgende cel cultuur laboratoria:

  1. Dr. Waseem Qasim spreekt over genoom bewerkte therapeutische T-cellen
  2. Dr. Donald Kohn over genbewerking in hematopoëtische stamcellen
  3. Dr. Matthew Porteus over translationeel genoombewerking voor sikkelcelziekte

Contacter Gentaur voor meer informatie over cel- en gentherapie

Dr. Waseem Qasim cloneert genoom bewerkte therapeutische T-cellen

Dr. Qasim is clinicus en professor in gen- en celtherapie aan het Institute of Child Health, University College London , en consulent in kinderimmunologie / BMT in het Great Ormond Street Hospital, Londen . Zijn onderzoeksgroep combineert klinisch werk op het gebied van immunologie en transplantatie met gentherapie-onderzoek, waarbij hij de ontwikkeling en translationele toepassingen van tools voor genoombewerking zoals CRISPR-Cas9 en basiseditors onderzoekt.

Abstract

De presentatie van Dr. Qasim was gericht op CRISPR-bewerking van CAR-T-cellen. Hij legde uit wat gemanipuleerde T-cellen waren en de belangrijkste toepassingen van CAR T-celtherapie . Hij besprak ook de voordelen en beperkingen van deze methode en ging in op de behoefte aan op maat gemaakte producten op maat voor elke individuele patiënt. Vervolgens besprak hij een klinische proef met het gebruik van CRISPR-CAR19-bewerkte allogene T-cellen bij pediatrische recidiverende of refractaire B-cel acute lymfoblastische leukemie. Hij hoopte dat deze methode een behandeling zonder bijwerkingen mogelijk zou maken.

Belangrijkste Casp-CRISPR modificaties

Voordelen van T-cellen: waarom ze ideaal zijn voor genetische therapieën: Dr. Qasim legde uit waarom T-cellen belangrijk waren en noemde een aantal redenen waarom ze ideaal zijn voor genetische therapieën.

Beperkingen van CAR-strategieën: Dr. Qasim besprak kort enkele beperkingen van CAR-strategieën en legde uit hoe deze kunnen worden overwonnen door genoombewerking.

Succes van het eerste gelicentieerde product: YESCARTA is het eerste goedgekeurde CAR-T-celtherapieproduct voor de behandeling van volwassenen met bepaalde typen non-Hodgkinlymfoom. Deze producten zijn duur omdat ze specifiek voor elke patiënt worden vervaardigd met hun eigen cellen, maar ze hebben hoge slagingspercentages gehad en veranderen de manier waarop we omgaan met sommige moeilijk te behandelen leukemieën. ( bekijk op YouTube )
Klinische onderzoeken van TALEN en CRISPR: De klinische onderzoeken van fase I van UCART19 zijn nu aan de gang. Het laboratorium van Dr.Qasim is geassocieerd met een studie die onlangs een fase I klinische studie was ingegaan. Het onderzoek omvat het gebruik van CRISPR-CAR19-bewerkte allogene T-cellen bij pediatrische recidiverende of refractaire B-cel acute lymfoblastische leukemie met de hoop op een ziektebehandeling zonder enige bijwerkingen.

Dr. Donald Kohn over genbewerking in hematopoëtische stamcellen

Dr. Kohn is professor aan de afdelingen Microbiologie, Immunologie en Moleculaire Genetica (MIMG); Kindergeneeskunde (hematologie / oncologie); en moleculaire en medische farmacologie aan de UCLA . Hij is ook een gecertificeerde kinderarts met meer dan 30 jaar ervaring in klinische beenmergtransplantatie.

Abstract

Dr. Kohn sprak over zijn onderzoeksgebied – het gebruik van autologe hematopoëtische stamcellen om gentherapiemethoden te ontwikkelen voor de behandeling van bloedcelziekten, zoals ernstige gecombineerde immuundeficiëntie en sikkelcelziekte. Hij noemde ook een aanstaande fase I-studie met negen patiënten met ernstige sikkelcelziekte. De eerste patiënt wordt in 2021 ingeschreven en krijgt CRISPR-Cas9-gecorrigeerde hematopoëtische stamcellen.

Belangrijkste cloneringen

Herstel van sikkelcelmutatie in het β-globine-gen: elke patiënt met de ziekte heeft dezelfde basenpaarwisseling, waardoor sikkelcel een zeer aantrekkelijk doelwit is voor bewerking.

In vitro Erythroid Differentiatie van HSC naar RBC: de patiënten met de sikkelcelziekte maken alleen hemoglobine S aan, maar CRISPR-bewerking van de HSC’s, het team van Dr. Kohn kon aantonen dat deze patiënten nu in staat waren om hemoglobine A te produceren. In staat om 15-20% gencorrectie te laten zien, was er ook een hoge indelfrequentie op de doellocatie. ( bekijk op YouTube )
Quest for Improved HDR / NHEJ in HSC: De resultaten van de bovengenoemde onderzoeken stuurden hen op een zoektocht naar manieren om HDR / NHEJ-resultaten in HSC’s te verbeteren, zoals het gebruik van AAV6 voor donor, gebruik van Cas9-fusie-eiwitten enz.

Analyse van bewerkte CD34 + PBSC in NSG-muizen: Dr. Kohn besprak de resultaten van de studie door Romero et.al. dat omvatte de vergelijking van de activiteit van ZNF’s en CRISPR-Cas9 voor het bewerken en homologe donorsjablonen.

Vergelijking van mediumcondities op de resultaten van genbewerking : het team van Dr.Kohn vergeleek hun standaard mediumcondities met die van De Ravin et al.
Sikkelcelziekte genezen met CRISPR-Cas9-bewerking: hun team heeft een GMP-conform productieprotocol ontwikkeld dat gebruikmaakt van niet-virale genbewerking om SCD-mutatie te corrigeren.

Dr. Matthew Porteus over translationeel genoombewerking voor sikkelcelziekte

 

Cellulaire modificaties

Dr. Porteus is een universitair hoofddocent kindergeneeskunde, afdelingen hematologie / oncologie en menselijke gentherapie, aan de Stanford School of Medicine . Hij is ook lid van  CRISPR Therapeutics en Graphite Bio .

Abstract

Dr. Porteus sprak over de enorme impact die CRISPR heeft gehad op translationele genoombewerking. Hij benadrukte het belang van cel- en gentherapieën waarbij gebruik wordt gemaakt van stamcellen die mogelijk levenslang meegaan. Zijn laboratorium is gericht op benaderingen die gebaseerd zijn op de homologie-gestuurde herstelroute om kleine nucleotideveranderingen te creëren voor de behandeling van sikkelcelziekte. Hun recente methodologie heeft veelbelovende resultaten opgeleverd en is bij de FDA ingediend voor goedkeuring van klinische proeven voor ex vivo therapie.

Vooruitgang in CRISPR conering in 2022

Geschiedenis van de geneeskunde: Dr. Porteus sprak over de geschiedenis van de geneeskunde, van sanitaire voorzieningen en schoon water tot de huidige vooruitgang met betrekking tot levende medicijnen – cel- en gengeneeskunde en manipulatie van microbiomen.
Meerdere toepassingen van homologe recombinatie: Dr. Proteus legde uit wat homologe recombinatie is en waarvoor het wordt gebruikt. ( bekijk op YouTube )
Ex vivo gen-targeting-systeem met RNP en een niet-integrerend virus: Dr. Porteus legde het ex vivo gen-targeting-systeem uit dat door zijn laboratorium was ontwikkeld en hoe het werkt. Hij vertelde ook hoe dit systeem zou kunnen worden toegepast.
Toepassingen van stamcel-engineering in synthetische biologie: Dr. Porteus legde uit hoe stamcel-engineering kan worden gebruikt in synthetische biologie. Hij richtte zich specifiek op de behandeling van sikkelcelziekte met celtherapieën.
Fase I / II Klinische studie voor correctie van sikkelcelziekte: Dr. Porteus sprak over de klinische studie die fase I / II in 2021 start. en dan zouden de gecorrigeerde cellen terug in de patiënt worden getransplanteerd.
6 conferenties en webinars over cel- en gentherapieën om op te letten
Wilt u meer weten over cel- en gentherapieën? We hebben een lijst met conferenties en andere virtuele evenementen voor u samengesteld. Bekijk ze om op de hoogte te blijven van het laatste onderzoek op dit gebied.

1. Cel- en gentherapie 2021
Datum: 18 & 19 mei 2021

Locatie: Göteborg, Zweden

Beschrijving: Deze interactieve tweedaagse conferentie van ELRIG zal gastheer zijn voor vooraanstaande wetenschappers uit de academische wereld en de industrie om huidige en toekomstige perspectieven van cel- en gentherapie te bespreken.

2. Cel- en gentherapiedag
Datum: 23 februari 2021

Locatie: virtueel evenement

Beschrijving: Dag van de cel- en gentherapie roept belanghebbenden uit het bedrijfsleven en de wetenschap bijeen om verslag uit te brengen over de laatste vooruitgang op het gebied van de bestrijding van een breder scala aan kankers dan hematologische maligniteiten.

3. American Society of Gene and Cell Therapy – 24e jaarlijkse bijeenkomst
Datum: 12-15 mei 2021

Locatie: Oregon Convention Center, Portland, Oregon

Beschrijving: De jaarvergadering biedt een internationaal forum waar de nieuwste ontwikkelingen in gen- en celtherapie worden gepresenteerd en besproken. De jaarlijkse bijeenkomst van ASGCT heeft meer dan 3.400 professionals, waaronder wetenschappers, artsen en pleitbezorgers van patiënten.

4. Internationale conferentie over cel- en gentherapie
Datum: 19-21 juli 2021

Locatie: Parijs, Frankrijk

Beschrijving: Deze conferentie is bedoeld om vooraanstaande wetenschappers, academische onderzoekers en wetenschappers samen te brengen om hun onderzoek naar alle aspecten van cel- en gentherapie uit te wisselen en te delen.

5. 11e internationale conferentie en tentoonstelling over geavanceerde cel- en gentherapie
Datum: 15-16 maart 2021

Locatie: Virtueel evenement – Webinar

Beschrijving: Deze conferentie over cel- en gentherapie heeft tot doel de kennis, het bewustzijn en de opleiding over cel- en gentherapie te verbeteren, wat leidt tot de ontdekking van genetische en cellulaire therapieën, die helpen bij het verlichten van ziekten bij de mens.

6. 7e jaarlijkse cel- en gentherapiecongres 2021
Datum: oktober 2021 (voorlopig)

Locatie: Novotel London West, Verenigd Koninkrijk

Beschrijving: Het 7e jaarlijkse cel- en gentherapiecongres 2021 brengt senior aanwezigen samen van farmaceutische, biofarmaceutische, biotechnologie-, diagnostiek-, CRO- en oplossingsleveranciers, academische en overheidsinstellingen.

Beste bronnen voor meer informatie over cel- en gentherapie

Wilt u meer weten over cel- en gentherapieën? Of u nu een beginner bent die wat kennis wil opdoen of een gevorderde onderzoeker in het veld, wij hebben u gedekt. Bekijk de lijst met bronnen die we voor elk kennisniveau hebben uitgekozen.

1. CRISPR luidt een nieuw tijdperk in voor cel- en gentherapieën
Type : Workflow voor cel- en gentherapie

Kennisniveau: gevorderd

Gentaur hoogwaardige, synthetische sgRNA verplaatst uw cel- en gentherapieonderzoek naadloos van ontdekking naar de kliniek. Dit artikel leidt u door elke stap in de workflow.

2. Publicaties
Type : Publicaties

Kennisniveau: gemiddeld

Beschrijving: Deze pagina bevat meer dan 60 publicaties over cel- en gentherapie die specifiek CRISPR-technologie gebruikten.

3. CRISPR naar de kliniek en daarbuiten
Type: webinar

Kennisniveau: gemiddeld

Beschrijving: Kom meer te weten over klinische toepassingen van CRISPR en hoe Synthego u kan ondersteunen van onderzoek in de vroege fase via procesontwikkeling tot in de kliniek, waarbij u onze nieuwe sgRNA GMP-productiemogelijkheden benadrukt.

4. Cel en gen
Type: Website

Kennisniveau: alle niveaus

Beschrijving: Deze website behandelt alle onderwerpen die verband houden met cel- en gentherapieën.

5. Leercentrum Cel & Gentherapie
Type: Leercentrum

Kennisniveau: alle niveaus

Beschrijving: Dit leercentrum is een geweldige bron om te leren over onderwerpen variërend van de grondbeginselen van cel- en gentherapie tot geavanceerd onderzoek in het veld.

6. Goedgekeurde cellulaire en gentherapieproducten
Type: Producten
Kennisniveau: Geavanceerd

Beschrijving: Als je nieuwsgierig bent naar de goedgekeurde cel- en therapieproducten, bekijk dan deze lijst op de FDA-website .

We hopen dat je dit artikel met plezier hebt gelezen. Als u meer wilt weten over CRISPR, volg dan CRISPR in het nieuws . U kunt ook op de hoogte blijven van het laatste CRISPR-nieuws door u te abonneren op onze blog.

Gentaur geeft peciale prijzen voor technische cellijnen

Om ervoor te zorgen dat wetenschappers toegang hebben tot de CRISPR-producten die ze nodig hebben, hebben we enkele van de meest voorkomende cellijnen geselecteerd die in onderzoek tegen agressieve prijzen worden gebruikt om uw onderzoek van brandstof te voorzien. Praat met ons over hoe u vroege toegang tot dit programma kunt krijgen, aangezien we beperkte slots hebben!

OVER DE AUTEUR
Meenakshi Prabhune, Ph.D.
Meenakshi Prabhune, een wetenschapsschrijver en journalist, beheert de bloginhoud van Synthego. In haar vrije tijd kan je haar zien reizen naar nieuwe plaatsen of Netflix-shows kijken op haar bank (beide zijn even waarschijnlijk). Volg Meenakshi op Twitter (@minu_pr) voor haar laatste updates.

  1. CRISPR-dagconferentie: diepe duik in cel- en gentherapie
    DEC 02 CRISPR-TOEPASSINGEN
  2. CRISPR-dag: Evenementoverzicht en hoogtepunten
    28 OKTOBER CRISPR-APPLICATIES
  3. Het optimaliseren van CD38 als een doelwit voor acute myeloïde leukemie-therapie
    30 JULI CRISPR-APPLICATIES
  4. Onderzoek naar de rol van Siglecs Multiple Myeloma Immune Evasion
    23 JULI CRISPR-TOEPASSINGEN
  5. Top 6 blogberichten van 2020
    15 JULI CRISPR-APPLICATIES
  6. Human Nature Movie: CRISPR beleeft zijn debuut op groot scherm
    12 MAART CRISPR-TOEPASSINGEN
  7. CRISPR-dieren: ongebruikelijke modelorganismen in genetisch onderzoek
    18 SEPTEMBER CRISPR-TOEPASSINGEN
  8. Genoommodificaties met behulp van CRISPR: C. Elegans als een modelorganisme
    10 SEPTEMBER CRISPR-TOEPASSINGEN
  9. CRISPR: Drosophila Melanogaster als modelorganisme voor biomedisch onderzoek
    27 AUGUSTUS CRISPR-APPLICATIES